Novi način uređivanja životnog koda mogao bi da ispravi 89 odsto grešaka DNK koje izazivaju bolesti, tvrde američki naučnici.
Tehnologija, nazvana uređivanje u korjenu (prime editing), opisana je kao "genetski procesor" koji bi mogao ponovo da ispiše genetski kod.
Korišćena je za ispravljanje genetskih mutacija u laboratoriji, poput onih koje izazivaju srpastu anemiju.
Tim naučnika sa Brod instituta tvrdi da je tehnika "veoma prilagodljiva i precizna", ali ističu da je istraživanje tek u povoju.
Zar već ne možemo da uredimo DNK?
Uređivanje u korenu predstavlja najnoviji napredak u polju mijenjanja DNK, oblasti koja se razvija nevjerovatnom brzinom.
DNK je uputstvo za izgradnju i upravljanje našim tijelima. DNK je sastavni dio skoro svake ćelije u našim tijelima.
Mogućnost izmjene DNK uz pomoć uređivanja gena već transformiše ovu oblast naučnog istraživanja, nagovješćujući revolucionarne promjene u medicini, ali i podstičući moralna i etička pitanja, nakon što su geni pojedinih beba izmijenjeni kako bi se zaštitile od HIV virusa.
Najviše pažnje privukla je tehnologija pod nazivom Crispr-Cas9, razvijena prije sedam godina.
Uz pomoć ove tehnike, DNK se skenira u potrazi za pravim mjestom, a potom se, kao mikroskopskim makazama, sasječe.
To otvara mogućnost uređivanja DNK.
Ipak, ovakav način uređivanja DNK nije idealan i nekada isječeni dijelovi završe na pogrešno mjesto. Zbog toga je problematično koristiti ovu tehnologiju u medicini.
Ali ono što uređivanje u korjenu obećava jeste preciznost.
Kako funkcioniše uređivanje u korjenu?
U istraživanju, objavljenom u listu Nature, uređivanje u korjenu je korišćeno kako bi se dodali ili obrisali dijelovi DNK; nalik ispravljanju štamparskih grešaka u jednom od tri milijarde slova koja čine ljudski genetski kod.
Jedan od istraživača, doktor Dejvid Liu, kaže da "uređivanje korjena DNK možete da poredite sa programima za kucanje tekstova, koji mogu da pretraže DNK i precizno nađu dio koji žele da zamjene."
"Uređivanje korjena nudi veću fleksibilnost i preciznost."
Tehnologija se isprobava na genetskim sekvencama stvorenim u laboratoriji. Ima dvije uloge - da pronađe dio koji želi da izmjeni i da napravi željenu izmjenu.
Ovo je upareno sa enzimom (zvanim reverzna transkriptaza) koji kopira bitne dijelove unutar DNK.
Tehnologiju su razvili istraživači sa Brod instituta MIT i Harvarda u Masačusetsu.
Kako uređivanje u korjenu može da liječi bolesti?
Osnovne jedinice građe DNK su četiri baze: adenin, citozin, gvanin i timin. Poznate su po inicijalima A, C, G i T.
Tri milijarde ovih slova čine kompletno uputstvo za stvaranje i održavanje ljudskog tijela, ali čak i najmanje greške mogu dovesti do bolesti.
Mutacija koja je A pretvorila u T rezultira najčešćim oblikom bolesti srpastih ćelija.
Tej Sašova bolest, redak i fatalan poremećaj nerava, često je izazvana dodavanjem četiri dodatna slova u genetski kod.
Uređivanje u korjenu je korišćeno kako bi se ispravile genetske greške na ljudskim ćelijama u laboratoriji.
Postoji oko 75.000 različitih mutacija koje mogu da izazovu bolesti kod ljudi. Doktor Liu procjenjuje da ova tehnika ima potencijal da ispravi 89 odsto genetskih defekata.
U ostalih 11 odsto spadaju slučajevi kada ljudi imaju previše kopija gena ili kada čitav gen nedostaje.
"Uređivanje u korjenu je prije početak, a ne kraj dugogodišnje želje naučnika da naprave promjene u lancu DNK u živoj ćeliji ili organizmu, uključujući i potencijalne ljudske pacijente sa genetskim bolestima", kaže dr Liu.
Koliko vremena će biti potrebno?
Glavni izazov - kao i kod ostalih tehnika uređivanja gena - biće da se kreira bezbjedna molekularna mašinerija sposobna da izvodi ove zahvate u ljudskom tijelu.
Pretpostavlja se da će prvi zahvati biti izvedeni kod bolesti, gdje je moguće izvaditi ćelije iz tijela, preraditi ih, provjeriti da li su bezbjedne i vratiti ih unutra.
To bi moglo da se primjeni na neke od poremećaja krvi, poput srpastih ćelija ili talasemije, gdje se koštana srž može izvaditi i vratiti nazad.
"Možda možemo da 'popravimo' razlike kod ljudi, povezane sa ovim bolestima, ali mogućnost da uradimo to u ispravnom tipu ćelije i na klinički ispravan način može da potraje", kaže dr Hilari Šepard sa Univerziteta u Oklendu.
Što misle stručnjaci?
Profesor Robin Lovel Bedž, sa Fransis Krik univerziteta, izjavio je za BBC: "Ovo je odličan rad, tipičan pažljiv pristup Dejvida Liua.
"Zbog toga što se većina genetskih bolesti javlja zbog mutacija koje uređivanje u korjenu može da ispravi, ovakve tehnike bi mogle da unaprijede terapije za takve bolesti."
"Naravno, mnogo posla će biti potrebno kako bi se metode optimizirale i našao način da se dijelovi DNK efikasno zamjene prije nego što to počne da se koristi u kliničkom liječenju pacijenata, ali je svakako ohrabrujuće."
Dr Helen Onil sa Univerzitetskog koledža u Londonu kaže: "Ovo istraživanje prikazuje ekspanziju alata za uređivanje genoma i pruža nam bolje i efikasnije mogućnosti".
